Разработана мини-система редактирования генома

Ученые из США разработали уменьшенную систему редактирования генома CasMINI
Исследователи из США создали миниатюрную многофункциональную систему редактирования генома. CasMINI вполовину меньше других вариантов CRISPR, что значительно облегчает ее доставку в клетку. Посвященная разработке статья ученых опубликована в журнале Molecular Cell.Материалы по теме07:03 — 24 сентября 2015
Редактирование младенцевНасколько опасны генные манипуляции с эмбрионами человека00:22 — 8 февраля 2016
Спас на кровиКак геноцид комаров спасет человечество от вируса Зика и других эпидемийСоздание систем CRISPR/Cas открыло дорогу для новых способов лечения многих заболеваний. Однако их разработке мешает размер системы CRISPR: они зачастую слишком велики для того, чтобы проникнуть в клетку. Основой для мини-системы, которая решила бы проблему, ученые из Стэнфордского университета выбрали белок Cas12f (известный также как Cas14) — по сравнению с Cas9 или Cas12a он почти вполовину меньше: в нем от 400 до 700 аминокислот. Однако он развился у архей — и не был приспособлен для работы в клетках млекопитающих.Исследователи выделили 40 мутаций, которые бы решили эту проблему, и с помощью белковой инженерии создали класс вариантов Cas12f, которые могли активировать в клетках млекопитающих зеленый флуоресцентный белок и заставлять их «светиться». Кроме того, исследователи модифицировали РНК, направляющую белок к нужной ДНК.Ученые успешно протестировали способность CasMINI изменять и регулировать действие генов — в том числе связанных с ВИЧ-инфекцией и анемией — в клеточных культурах. Размер получившейся молекулы CasMINI — 529 аминокислот — позволяет его широко применять в лечебных целях, подчеркивают исследователи. В то же время, признают они, испытать ее in vivo еще только предстоит.